年龄相关性黄斑变性是一种复杂的疾病，其中多种基因缺陷和环境暴露导致视网膜变性和中央视力逐渐丧失。在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者亚组中，重视视网膜下血管新生，并且这些患者由于血浆从无能新血管的泄漏而经历视力的快速降低，这损害了视网膜功能。视力丧失是可逆的，及时消除液体，但长期持续或复发性流体，视网膜下纤维化或两者均可发生中枢性视力永久丧失。

最近一项小型的临床实验结果表明：通过向老年性黄斑变性患者的眼部注射一种类似普通感冒病毒的病毒颗粒，能够阻断这一疾病的恶化。

血管内皮生长因子（VEGF）在视网膜新生血管形成和血浆渗透进入视网膜和视网膜下发挥重要作用。眼内注射VEGF中和蛋白减少渗漏，允许流体吸收和视力提高; 然而，重复眼内注射需要在大多数病人。参与临床试验的患有新生血管性年龄相关性黄斑变性的患者每月注射一种VEGF中和蛋白，随后进行长期研究，随访次数少，注射次数减少，强化治疗过程中获得的大部分视力获益丧失。临床试验随机分配新生血管性年龄相关性黄斑变性患者每月注射抗体，只有当存在视网膜内或视网膜下液体时，中位VEGF与每月访视才能显示第二组的注射总数略有减少，在接受每月注射的患者中，治疗2年后平均视力改善明显好转。这些数据表明持续抑制VEGF有可能为新生血管性年龄相关性黄斑变性患者提供最佳的长期疗效。

研究中共筛选了36例患者资格，其中17例患者因为以下原因不合格：3名患者在研究眼中不符合BCVA纳入标准为20/100或更差，5例患者没有视网膜内或视网膜下液在基线时，三名患者在基线时伴有眼部病理学，可能影响视力敏感性或OCT检查结果，三名患者患有全身性疾病;

在研究开始前的4个月内，一名患者在拟议的研究眼中进行了纤维蛋白溶解注射，一名患者在筛查和基线之间发生了一次小脑出血，导致患者不合格进行研究，另有一名患者接受了剂量- 升级阶段在基线时没有视网膜下纤维化。

19例晚期新生血管性年龄相关性黄斑变性患者（53％男性，平均年龄76·2岁，标准偏差[SD] 8·6）被纳入四个剂量范围队列（每个n = 3）和一个MTD队列（n =7; 图1）。

2010年5月18日，第一名患者入选，所有19名患者在2014年7月15日之前完成了52周的核心研究。

基线时平均BCVA为25·5早期糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）字母得分（20/320 Snellen等同物），在队列1和4中似乎比其他队列（表1）更差。17名患者参加了为期4年的扩展性随访研究，但其中3人随后撤回同意，声称原因未能茁壮成长，希望参加另一项研究，并且年龄过大。

这里报道的是安全，解剖，以及在52周核心研究期间所有患者的视力结果，以及在延长的随访期间获得的所有可用安全数据。

此研究的主要目的是通过评估不良事件的发生率，仔细监测眼部炎症，改变眼睛的变化，评估单次玻璃体注射AAV2-sFLT01在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的一只眼睛中的安全性和耐受性眼内压，以及通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究方案测量的基线BCVA的变化。在血液，鼻咽，尿液和精液中测量AAV2-sFLT01载体DNA的浓度（仅在接受的男性受试者中）。在基线和注射后的几个时间点（附录）测量中和AAV2抗体滴度和sFLT01抗体滴度。次要目标是通过在几个时间点测量水性液体中的sFLT01来评估转基因表达，并根据基线BCVA的变化和通过OCT测量的基线中心子区厚度（CST）的变化来评估生物活性。在大多数患者中使用光谱域OCT（SD-OCT），但在入组时SD-OCT不能使用的4例患者使用时域OCT。